EFFECT studie: geen significant verschil tussen dimethylfumaraat en fingolimod voor wat betreft klinische uitkomsten (ARR en relapspercentage) bij RRMS na een behandeling gedurende minimaal 12 maanden
Vergelijkende effectiviteitsanalyses uit de dagelijkse praktijk en indirecte vergelijkingen van klinische studiedata suggereren dat `tussen ‘delayed release’ dimethylfumaraat (DMF) en fingolimod (FTY) geen statistisch significante verschillen bestaan in effectiviteit bij patiënten met de relapsing-remitting vorm van multiple sclerose (RRMS). Jacob Sloane presenteerde de laatste resultaten van de EFFECT studie (NCT02776072) waarin ‘real-world’ de effectiviteit van DMF werd vergeleken met FTY na een behandelperiode van 12 maanden of langer van patiënten met RRMS. Uit deze studie bleek er geen statistisch significant verschil tussen beide behandelingen voor wat betreft klinische uitkomsten.
EFFECT was een observationeel, multicenter, internationaal, retrospectief onderzoek op basis van een eenmalige evaluatie van gegevens uit medische patiëntendossiers om de effectiviteit van DMF en andere ziektemodulerende behandelingen vast te stellen.
Inclusiecriteria voor patiënten waren: een leeftijd van ≥18 jaar, een diagnose van RRMS, ≤1 eerdere behandeling met interferon of glatirameeracetaat, start behandeling na december 2010 en het beschikbaar zijn van een minimaal 12 maanden oud medisch dossier na de het begin van de ziektemodulerende behandeling.
Eindpunten waren onder andere het percentage van de patiënten waarbij sprake was van een relaps na 12 maanden na de start van de behandeling, schattingen van de ‘Annualized Relapse Rate’, ARR) na 12 maanden na de start van de behandeling en schattingen van de stakingspercentage s van de behandeling binnen 12 maanden na de start en evaluatie van de redenen daarvoor.
Variabelen bij aanvang van de behandeling (leeftijd, sekse, regio, aantal exacerbaties in voorgaande 12 maanden, voorgaande behandelingen) werden gebruikt om ‘propensity scores’ te bepalen gekoppeld aan DMF of FTY. De gegevens werden verdeeld in 4 strata, overeenkomend met kwartielen van ‘propensity scores’.
Resultaten
Van alle 826 DMF- en 785 FTY-behandelde patiënten aanvankelijk geïncludeerd werden 699 DMF- en 664 FTY patiënten meegenomen in de uiteindelijke analyse. Na ‘propensity score’ stratificatie waren de 2 behandelgroepen in balans. Na 12 maanden ontving 86% van de DMF-groep en 94% van de FTY-groep nog steeds de desbetreffende behandeling. In de DMF-groep was sprake van een relaps bij 12% vergeleken met 13% in de FTY groep (HR 1,07; 95%BI 0,78-1,46; p=0,6926). De meerderheid van de behandelde patiënten ervaarde geen relaps na 12 maanden behandelen, ongeacht het gebruikte middel. De ‘rate-ratio’ was 1,09 (95%BI: 0,80-1,49, p=0,5754) voor patiënten behandeld met DMF vergeleken met FTY. In een Poisson regressiemodel waarin werd gecorrigeerd voor covariate- en ‘propensity score’ quartiel, bleek de gecorrigeerde ARR (95% BI) 0,13 (0,10-0,17) voor DMF en 0,12 (0,09–0,16) voor FTY; de ‘rate ratio’ (95% BI) was 1,09 (0,79-1,49; P=0,6170).
Conclusie
Concluderend kan gesteld worden dat er na 12 maanden behandelen geen statistische significant verschil is tussen DMF en fingolimod voor wat betreft de klinische uitkomsten in de behandeling van RRMS.Deze uitkomsten zijn in overeenstemming met eerdere analyses waarin geen verschil in effectiviteit werd vastgesteld voor beide middelen.3-7,8
Referenties
1. Gold R, et al.; DEFINE Study Investigators. N Engl J Med. 2012;367(12):1098-1107.
2. Fox RJ, et al.; CONFIRM Study Investigators. N Engl J Med. 2012;367(12):1087-1097.
3. Fox RJ, et al.; Curr Med Res Opin. 2017;33(2):175-183.
4. Spelman T, et al. Neurology. 2017;88(16)(suppl):P6.372.
5. Boster A, et al. Neurol Ther. 2017;6(1):91-102.
6. Hersh CM,et al. Mult Scler Relat Disord. 2016;10:44-52.
7. Nicholas J, et al. Neurology. 2017;88(16)(suppl):P6.375.
8. Hutchinson M, et al. Curr Med Res Opin. 2014;30(4):613-627.
9. Sloane J, Phillips JT, Calkwood J, et al. Delayed-release dimethyl fumarate demonstrated no difference in clinical outcomes versus fingolimod in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis: results from the real-world EFFECT study. Posterpresentatie op ECTRIMS 2017; abstract EP1630.
