‘Real life’-data fingolimod wijken niet af van uitkomsten klinische fase III-studies
In Nederland is fingolimod een tweedelijnsmiddel voor de behandeling van patiënten met ernstige, zeer actieve relapsing-remitting MS die niet gevoelig is voor andere DMT’s en patiënten met snel ontwikkelende ernstige relapsing-remitting MS. Sinds de toelating tot de markt van fingolimod zijn wereldwijd inmiddels meer dan 160.000 patiënten met fingolimod behandeld (ruim 368.000 patiëntjaren fingolimod-inname). De Duitse PANGAEA (Post-Authorization Non-interventional German sAfety of GilEnyA in RRMS patients) studie onderzocht op basis van ‘real life’-data de effectiviteit, veiligheid en patiëntervaringen met fingolimod op de lange termijn (60 maanden).
Tot december 2013 zijn in 374 centra in Duitsland in totaal 4.229 patiënten in de studie geïncludeerd. De posterpresentatie van Ziemssen en collega’s is gebaseerd op gegevens van 4.015 van deze patiënten (2.887 vrouwen en 1.228 mannen). De patiëntenkarakteristieken en therapiegeschiedenis van deze patiënten bij inclusie in de studie zijn weergegeven in Keyslide 1.
Op 1 januari 2017 waren van 474 patiënten gegevens beschikbaar over een periode van minstens 60 maanden. Van deze 474 patiënten gebruikte 73,3% na 60 maanden nog fingolimod. Het jaarlijkse percentage patiënten dat stopte met deelname aan de studie bedroeg 10-13%. Het percentage patiënten dat stopte wegens bijwerkingen daalde jaarlijks: van 4,2% in het eerste jaar tot 1,6% in het vierde jaar.
Zowel de patiënten als de behandelende artsen beoordeelden de effectiviteit van de behandeling met fingolimod gedurende alle therapiejaren in overgrote meerderheid (circa 90%) als ‘goed’ of ‘zeer goed’. Hetzelfde gold voor de verdraagbaarheid van de therapie.
De bijwerkingen van de behandeling met fingolimod die in deze ‘real life’-studie werden waargenomen, komen overeen met de bijwerkingen die in de klinische fase III-studies zijn gezien. 28,4% van de deelnemers aan de PANGAEA-studie meldde geen enkele bijwerking, 9,7% meldde ernstige bijwerkingen. De meest voorkomende bijwerkingen waren een afname van het lymfocytenaantal, toename van leverenzymen, infecties aan de bovenste luchtwegen, en mogelijk MS-gerelateerde klachten als vermoeidheid en depressie. Eén patiënt ontwikkelde progressieve multifocale leukencefalopathie na ruim 4 jaar gebruik van fingolimod. Gedurende de studie raakten 55 patiënten die fingolimod gebruikten, zwanger. Hieruit zijn 21 gezonde kinderen geboren, van 20 zwangerschappen is de uitkomst niet vastgelegd in de studie en 14 zwangerschappen eindigden met een abortus (7 op verzoek van de zwangere, 5 spontane en 2 op medische indicatie).
Op basis van deze gegevens concluderen Ziemssen en collega’s dat de positieve balans tussen voor- en nadelen van een behandeling met fingolimod die is waargenomen in de klinische fase III-studies wordt teruggezien bij gebruik van fingolimod in real life. Dat geldt zowel voor de effectiviteit als voor de bijwerkingen.
Referentie
Ziemssen T, Albrecht H, Haas J, et al. 5 years safety of fingolimod in real world: First results from PANGAEA, a non-interventional study of RRMS patients treated with fingolimod, on safety and adherence after 5 years of fingolimod in daily clinical practice. AAN 2017. Poster 365.
